1月5日，家住湖南长沙的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患儿新新（化名）病情危急，用上了治疗该疾病的特效药——依库珠单抗。这种药物此前被称为“世界上最昂贵的药物”。
1月14日，新新的主治医生告诉人民日报健康客户端记者，目前新新血红蛋白、血小板逐渐得到了稳定，病情转危为安。
新新能够顺利接受依库珠单抗治疗，得益于国家医保政策。2024年1月1日起，2023年国家医保药品目录开始实施。新的医保目录将依库珠单抗纳入国家医保，经医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元。新新也是该药物进入医保后较早获益的患儿之一。
根据国家卫生健康委2019年发布的《罕见病诊疗指南》，aHUS患病率约为7/100万，此病已被纳入我国第一批罕见病目录
