任何小团体都不应该被抛弃
“等了这么多年，终于等到了，孩子得救了，我心里的一块大石头终于落地了！” 吴先生亲眼目睹曾经的“天价药品”那西那辛钠注射液被成功注射到女儿乐乐的体内。 这位女士激动得哽咽了。
1月7日上午9点，在厦门市妇幼保健院，儿科遗传与代谢罕见病专科副主任医师卢梅和同事们，将来自腰椎的注射液缓缓注射到8个针管中。乐乐身上患有罕见疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的六岁儿童。 这是医保药品谈判“灵魂讨价还价”后，“诺西那星钠”降价至3万多元后在厦门管理的第一枪。
自从乐乐1岁多的时候被确诊以来，她和家人为了这次注射已经等待了6年多。
和乐乐一样，厦门共有4名罕见病儿童此次注射了“诺西那新钠注射液”。 如果治疗效果良好，他们有望迎来新的生活。
什么是脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。 我国新生儿发病率约为1/6000至1/10000。 主要表现为进行性肌无力和肌肉萎缩。 这可能导致吞咽和呼吸功能丧失，甚至可能危及生命。
去年11月，脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那辛钠注射液通过国家医保谈判进入新版国家医保药品目录。 价格从原来的每针近70万元降到了每针3万多元。
患者需自掏腰包20%至80%
按规定纳入医保支付范围，大大减轻了患者家庭的经济负担。
