8岁男童小羽“感冒”后小便变成“酱油色”，恶心呕吐、严重贫血，生命危在旦夕。医生抽丝剥茧，揪出患病元凶——罕见又凶险的“非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）。
针对此疾病的特效药依库珠单抗经过国家医保谈判后，于2024年1月1日起在中国降价了，小羽成为了湖北省享受“亲民价”的第一人。经过三周的治疗，小羽病情得到了明显控制，于1月29日顺利出院。这一“福利”政策帮助这样的患儿家庭半年节约40余万元。
罕见又凶险，8岁男童遭遇非典型溶血性尿毒综合征
发病率仅为7/100万
8岁的男孩小羽（化名）家住湖北省仙桃市，今年元旦期间，小羽突然头痛、头晕，很快又开始呕吐、发烧，小便竟变成了“酱油色”。1月4日小羽被连夜转运到武汉儿童医院。经重症医学科、肾病内科多学科协作抽丝剥茧，小羽被诊断非典型溶血尿毒综合征（aHUS）——此疾病已被纳入我国第一批罕见病目录。
武汉儿童医院肾病内科王筱雯主任医师介绍，小羽得的是一种罕见又凶险的疾病，是全身性血栓性微血管病的一种，导致微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤等严重后果。此病预后差，在急性发作期患者的死亡率高达25%，而度过急性期的患儿也极大可能发展为终末期肾病，甚至死亡。
幸运！特效药治疗后患儿转危为安
